ANNONS

RNA-teknik: från vaccin mot covid-19 till behandling av Charcot-Marie-Tooths sjukdom

RNA-teknologi har nyligen visat sitt värde i utvecklingen av mRNA-vaccin BNT162b2 (av Pfizer/BioNTech) och mRNA-1273 (av Moderna) mot COVID-19. Baserat på att degradera det kodande RNA:t i djurmodeller har franska forskare rapporterat en potent strategi och proof of concept för behandlingen av Charcot-Marie-Tooth sjukdom, den vanligaste ärftliga neurologiska sjukdomen som orsakar progressiv förlamning av ben och händer.  

1990 visade forskare för första gången att direkt injektion av mRNA in i musmuskel ledde till uttryck av kodat protein i muskelcellerna. Detta öppnade möjligheten för utveckling av genbaserade vacciner och terapi.  

Den opresenterade situationen som covid-19-pandemin presenterade ledde till framgångsrik utveckling och godkännande för nödbruk (EUA) av mRNA-baserade vacciner BNT162b2 (av Pfizer/BioNTech) och mRNA-1273 (av modern) mot covid-19. De här två vacciner baserad på RNA-teknik har spelat en betydande roll för att skydda människor mot allvarliga symptom på covid-19.  

Framgång för RNA-teknikbaserad COVID-19 vacciner ansågs vara en milstolpe inom vetenskap och medicin eftersom det visade sig vara värdigt en högpotential medicinsk teknologi som vetenskapssamhället och läkemedelsindustrin har eftersträvat i nästan tre decennier. Det gav en välbehövlig dragkraft till utforskning av RNA-teknologibaserad terapi.  

Charcot-Marie Tooths sjukdom är den vanligaste ärftliga neurologiska sjukdomen sjukdom. De perifera nerverna påverkas vilket leder till progressiv förlamning av ben och händer. Sjukdomen orsakas på grund av överuttryck av ett specifikt protein som kallas PMP22. Det finns ingen behandling mot denna sjukdom än så länge.  

Forskarna vid CNRS, INSERM, AP-HP och Paris-Saclay och Paris universitet i Frankrike har nyligen rapporterat utveckling av en terapi baserad på att nedbryta och reducera det kodande RNA:t för PMP22-proteinet. För detta använde de andra siRNA-molekyler (liten störande RNA) som störde RNA kodar för PMP22-protein.  

Forskarna fann att injektion av siRNA (litet störande RNA) i mössmodell av sjukdomen minskade nivån av PMP22-protein till normal och återställd rörelse och styrka i muskeln. Histologiska studier avslöjade regenerering och återställande av funktionen hos myelinskidor. De positiva resultaten varade i tre veckor, och förnyad injektion av siRNA ledde till full funktionell återhämtning.  

Denna studera är signifikant eftersom det antyder en potent strategi för behandling av ärftliga perifera neuropatier. Det ger bevis på koncept för en ny precisionsmedicin baserad på tillämpning av RNA-teknologi för att korrigera överdrivet genuttryck genom användning av störande RNA.  

Den faktiska behandlingen av patienten är dock fortfarande långt tills successiva faser av kliniska prövningar ger tillsynsmyndigheterna tillfredsställande säkerhets- och effektivitetsresultat.  

***

Källor:  

  1. Prasad U., 2020. Covid-19 mRNA Vaccine: A Milestone in Science and a Game Changer in Medicine. Vetenskaplig europeisk. Upplagt 29 december 2020. Tillgänglig kl http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  
  1. Pressmeddelande – Inserm Press Room – Charcot-Maries tandsjukdom: En 100 % fransk RNA-baserad terapeutisk innovation. Länk: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  
  1. Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanopartiklar är effektiva vid behandling av musmodeller av Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***

SCIEU Team
SCIEU Teamhttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Betydande framsteg inom vetenskapen. Inverkan på mänskligheten. Inspirerande sinnen.

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Uppdateras med alla de senaste nyheterna, erbjudanden och specialmeddelanden.

Mest populära artiklar

Flares från det supermassiva binära svarta hålet OJ 287 sätter begränsningar på "Nej...

NASA:s infraröda observatorium Spitzer har nyligen observerat blossen...

Det äldsta beviset på mänsklig existens i Europa, hittat i Bulgarien

Bulgarien har visat sig vara den äldsta platsen i...

En unik livmoderliknande miljö skapar hopp för miljontals för tidigt födda barn

En studie har framgångsrikt utvecklat och testat en extern...
- Annons -
94,374FläktarTycka om
47,651följareFölj
1,772följareFölj
30abonnenterPrenumerera