ANNONS

Rezdiffra (resmetirom): FDA godkänner första behandlingen för ärrbildning i levern på grund av fettleversjukdom 

Rezdiffra (resmetirom) har godkänts av FDA i USA för behandling av vuxna med icke-cirrhotisk alkoholfri steatohepatit (NASH) med måttlig till avancerad leverärrbildning (fibros), för att användas tillsammans med kost och träning.  

Hittills har patienter med icke-cirrhotic non-alcoholic steatohepatit (NASH) som också har anmärkningsvärda leverärr inte haft en medicin som direkt kunde åtgärda deras leverskada. FDA:s godkännande av Rezdiffra kommer för första gången att erbjuda ett behandlingsalternativ för dessa patienter, förutom kost och träning.  

NASH är ett resultat av utvecklingen av icke-alkoholisk fettleversjukdom där leverinflammation över tid kan leda till ärrbildning i levern och leverdysfunktion. NASH är ofta förknippat med andra hälsoproblem som högt blodtryck och typ 2-diabetes. Enligt åtminstone en uppskattning har cirka 6-8 miljoner människor i USA NASH med måttlig till avancerad leverärrbildning, och det antalet förväntas öka. 

Rezdiffra är en partiell aktivator av en sköldkörtelhormonreceptor; aktivering av denna receptor av Rezdiffra i levern minskar fettansamlingen i levern.  

Säkerhet och effekt av Rezdiffra  

Säkerheten och effekten av Rezdiffra utvärderades baserat på en analys av ett surrogateffektmått vid månad 12 i en 54 månader lång, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad studie. Surrogatändpunkten mätte omfattningen av leverinflammation och ärrbildning. Sponsorn måste genomföra en studie efter godkännande för att verifiera och beskriva Rezdiffras kliniska nytta, vilket kommer att göras genom att slutföra samma 54 månader långa studie, som fortfarande pågår. För att delta i studien behövde patienter få en leverbiopsi som visade inflammation på grund av NASH med måttlig eller avancerad leverärrbildning. I studien tilldelades 888 försökspersoner slumpmässigt att få något av följande: placebo (294 försökspersoner); 80 milligram Rezdiffra (298 försökspersoner); eller 100 milligram Rezdiffra (296 försökspersoner); en gång dagligen, förutom standardvård för NASH, som inkluderar rådgivning för hälsosam kost och träning.  

Efter 12 månader visade leverbiopsier att en större andel av patienterna som behandlades med Rezdiffra uppnådde NASH-upplösning eller en förbättring av leverärrbildning jämfört med de som fick placebo. Totalt 26 % till 27 % av försökspersonerna som fick 80 milligram Rezdiffra och 24 % till 36 % av försökspersonerna som fick 100 milligram Rezdiffra upplevde NASH-upplösning och ingen försämring av leverärrbildning, jämfört med 9 % till 13 % av dem som fick placebo och rådgivning om kost och träning. Utbudet av svar återspeglar olika patologers avläsningar. Dessutom upplevde totalt 23 % av försökspersonerna som fick 80 milligram Rezdiffra och 24 % till 28 % av försökspersonerna som fick 100 milligram Rezdiffra en förbättring av leverärrbildning och ingen försämring av NASH, jämfört med 13 % till 15 % av de som fick placebo, beroende på varje patologs avläsningar. Demonstration av dessa förändringar hos en andel av patienterna efter bara ett års behandling är anmärkningsvärd, eftersom sjukdomen vanligtvis fortskrider långsamt och de flesta patienter tar år eller till och med årtionden att visa progression. 

Biverkningar av Rezdiffra  

De vanligaste biverkningarna av Rezdiffra var diarré och illamående. Rezdiffra kommer med vissa varningar och försiktighetsåtgärder, såsom läkemedelsinducerad levertoxicitet och gallblåserelaterade biverkningar.  

Användning av Rezdiffra bör undvikas till patienter med dekompenserad cirros. Patienter ska sluta använda Rezdiffra om de utvecklar tecken eller symtom på försämrad leverfunktion under behandling med Rezdiffra.  

Läkemedelsinteraktioner av Rezdiffra  

Att använda Rezdiffra samtidigt med vissa andra läkemedel, särskilt statiner för att sänka kolesterol, kan resultera i potentiellt signifikanta läkemedelsinteraktioner. Sjukvårdspersonal bör hänvisa till den fullständiga förskrivningsinformationen för ytterligare information om dessa potentiellt signifikanta läkemedelsinteraktioner med Rezdiffra, rekommenderade doserings- och administreringsändringar.  

FDA godkände Rezdiffra under den accelererade godkännandevägen, vilket möjliggör tidigare godkännande av läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd och tillgodoser ett otillfredsställt medicinskt behov, baserat på ett surrogat eller mellanliggande klinisk effektmått som rimligen kan förutsäga klinisk nytta. Den erforderliga ovannämnda 54-månadersstudien, som pågår, kommer att bedöma klinisk nytta efter 54 månaders behandling med Rezdiffra.  

Rezdiffra fick beteckningarna Breakthrough Therapy, Fast Track och Priority Review för denna indikation.  

FDA beviljade godkännandet av Rezdiffra till Madrigal Pharmaceuticals. 

*** 

Källa: 

FDA 2024. Pressmeddelande – FDA godkänner första behandlingen för patienter med leverärr på grund av fettleversjukdom. Upplagd 14 mars 2024. Tillgänglig på https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease 

*** 

SCIEU Team
SCIEU Teamhttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Betydande framsteg inom vetenskapen. Inverkan på mänskligheten. Inspirerande sinnen.

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Uppdateras med alla de senaste nyheterna, erbjudanden och specialmeddelanden.

Mest populära artiklar

COVID-19: En utvärdering av flockimmunitet och vaccinskydd

Flockimmunitet mot covid-19 sägs ha uppnåtts...

En unik livmoderliknande miljö skapar hopp för miljontals för tidigt födda barn

En studie har framgångsrikt utvecklat och testat en extern...

AVONET: en ny databas för alla fåglar  

En ny, komplett datauppsättning med omfattande funktionella egenskaper för...
- Annons -
94,522FläktarTycka om
47,682följareFölj
1,772följareFölj
30abonnenterPrenumerera